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第六百三十六章 临床实验启动

我能提取副作用 骑猪去挖坑 8661 2024-10-20 15:20

  简练云看完资料后,立即驱车赶到神经科学实验室,跟陈以清进行治疗方案的探讨。

   “典型的渐冻症(ALS)患者,显微镜下观察可见脊髓前角细胞减少并萎缩,伴随胶质细胞增生。”

   “病理改变很明显,有广泛的脊髓结构损害,脊髓前角,锥体束,脊髓小脑后束,均有神经元细胞脱失,以及胶质细胞增生。”

   “大部分渐冻症患者,一开始的临床表现,都是类似于脊髓性肌萎缩,比如四肢无力。”

   “这时候,延髓功能不受影响,只是影响脊髓和四肢的运动神经。”

   “病情发展下去,最后入脑,发生延髓麻痹,从而失去对内脏器官的肌肉控制,比如吞咽困难,无法呼吸等,最终窒息而亡。”

   “可以说,脊髓的神经损伤是治疗ALS的关键。”

   “就算不能彻底治疗,也能极大地延缓渐冻症的进展,让患者的生命得以延长。”

   “如果能够治疗脊髓损伤,很有可能从一开始就遏制住患者的病情,使其一直停留在初期阶段,这就是干细胞疗法的意义所在。”

   陈以清兴奋的声音回响在实验室中,讲述着自己的重大发现。

   简练云认真听着,时不时眉头紧皱,仿佛在思索难题,旋即又舒展开来,似乎心中的疑问得到了解答。

   听到这里,她眼中有光芒闪现,脸上浮现出浓重的喜悦。

   “你的想法很有道理,医学界面对渐冻症这一绝症,一直都没有什么好的办法。”

   “至今依然病因不明,靶点不清,没有任何药物和方法可以阻止病情发展。”

   “只能眼睁睁看着患者在3-5年内,从初期,慢慢发展到末期,最终死亡。”

   “渐冻症的可怕之处在于,它会慢慢剥夺肢体的行动能力,就像是被冰冻住一般,而患者只能眼睁睁地承受着这一切的发生,这种近乎残酷的变化往往会令患者内心痛苦不堪。”

   “关于病因,有好几种假说,但也只是假说,无法证实。”

   “唯一能知道的就是,主要是运动神经元的损害导致,至于到底什么东西使得运动神经元受损,我们仍然不清楚。”

   “初期的四肢无力,乃至瘫痪,主要是脊髓的运动神经元受损,到了后期,病情入侵脑干,感染到延髓。”

   “延髓主要控制内脏以及身体机能的运转,这一块的运动神经元受损,身体各器官的肌肉就无法正常操控,导致患者的死亡。”

   “只要把患者的病情控制在脊髓,不上行入脑,感染到延髓,患者也就没有生命危险了。”

   “干细胞基因联合疗法,能够潜在地保护患者脊髓中的患病运动神经元。即便无法彻底治愈,也可以让患者多活几年,甚至一直保持在初期的状况。”

   “这样一来,也就控制住了病情,病人起码能活下来了。”

   陈以清微笑道:“我正是这么想的。延髓在脑干部位,治疗非常困难,我们的研究还不够深入。”

   “要想彻底治愈渐冻症,找到真正的病因是必然,这一点,我们恐怕还有很长的路要走,但这不影响我们现在的治疗。”

   “虽然干细胞移植治疗脊髓受损,只能说治标不治本,病人还有很大可能会复发,但起码我们迈出了关键的一步。”

   “至少,人类不再束手无策。”

   “想想医疗发展史,面对任何疾病,我们不都是这么过来的吗?”

   “一开始都是没有任何办法,后来慢慢缓解病情,到最后才取得最终突破,彻底治愈。”

   简练云瞬间动容,连连点头:“是这个道理。”

   “其他机构也有用干细胞疗法治疗渐冻症,但都是采用间充质干细胞,一直没有获得确切的疗效,效果远没有你的这么好。”

   “我很看好你的治疗方案,伦理委员会那边也通过了,资料提交上去,估计很快就会通过审核,开展临床研究。”

   “对了,你的干细胞移植,应该也能治疗一些急性脊髓损伤吧?”

   “有没有考虑这方面的临床实验方案?”

   陈以清不由自主地点了点头,但略一沉吟后,又立即摇头。

   “干细胞疗法对急性脊髓损伤的治疗肯定有效果,至少在大鼠和一些动物身上疗效显著。”

   “对于陈旧性脊髓损伤的治疗效果,还没有正式开展,目前不是特别乐观。”

   “这方面我还需要进一步的研究,希望能获得更好的治疗方案,我已经有了一些初步的想法。”

   “另一个原因是脊髓损伤的恢复期比较长,而且病人之间的差异较大,不利于尽快上市。”

   “因此,我只打算为渐冻症申报这一治疗方案,当然上市之后,在做临床四期补充实验的时候,我肯定会进行这方面的治疗。”

   简练云露出恍然大悟的表情:“没错,你们是企业,当然要第一时间考虑效率和产出比。”

   “急性脊髓损伤的治疗时间长,而且有其他治疗办法,要做双盲对比实验,会拖得太久。”

   “不像渐冻症,没有什么特别有效的治疗办法,只要证明能够缓解病情,就可以通过审核,走快速通道早日上市,造福广大患者。”

   双方一起商量,很快敲定了如何挑选患者,以及后续的治疗,制定了精准的临床实验方案。

   ******

   川省,成市。

   一辆被擦拭得锃亮的橘色山地自行车倚靠在墙角,车头挂着打包袋和帽子,车轮不见一点污迹。

   这个30平的单间里,摆满了大大小小的靠枕和坐垫,能够缓和房间主人坐下或躺卧时的身体麻痹。

   马军此时正坐在沙发上发呆,他的后背和双腿都被垫高,身体呈一个U字形,望着天花板似乎陷入了沉思。

   面前的茶几上,放着一个空空的瓷杯,旁边摆放着厚厚的笔记本和一只水性笔。

   沙发背后的书架上,放着大熊猫明信片,和堆叠在一起的药物。

   过了一会,马军双目的瞳孔恢复了焦距,这短短的几分钟,对他来说格外漫长。

   因为他终于做出了一个决定。

   “我去过很多城市,拉洒,乌鲁,滨市,海市,京城,杭城,金陵……曾经最大的梦想是骑行去藏省。”

   马军口中发出阵阵梦呓般的喃喃自语,一行清泪从眼角缓缓滑落。

   但他似乎毫无察觉,目光转向倚靠在墙角的山地车,眼神中流露出强烈的依恋。

   这是他最宝贝的物品,曾几何时,他骑着它走遍成市的大街小巷,以及文川阿尔村的坎坷山路。

   但是,患病以后,由于越来越难以控制住刹车,山地车也就此闲置了。

   “老伙计,你陪了我20年,想不到竟然能提前退休吧。”

   马军挤出一个笑容,眼角的泪水如泉水般,止不住地涌出。

   一个个刻骨铭心的画面,穿越岁月的层层迷雾,在脑海中浮现,清晰无比。

   二十年前,那场地震发生的时候,他才30岁,当时在苏市有着一份稳定的工作。

   消息传来的一刻,他立即启程,只身入川,买下了这辆山地车,奔赴阿尔村前线。

   日复一日地穿行在蜿蜒小道中,教重建村的孩子们识字阅读,做起了支教老师的工作。

   他甚至还收养了一个父母双亡的小孩,支教结束后,带回了老家抚养。

   直到3年前,他发现右手逐渐变得麻木,跑去附近的骨科医院,诊断为腕骨综合征。

   医生说他手腕里长了个东西,压迫到神经,需要做手术切除,否则手就废了。

   手术拆线后,他的右手依然没有好转,左手反而也出现了相同的症状。

   去年开始,他由双手麻木,演化为四肢僵硬,经常摔倒在地。

   走路时两只脚会产生烙铁一样的疼痛,膝盖就像生锈了一样,再也蹲不下去,即便蹲下去也站不起来。

   他在家人的陪同下,前往昆市第一人民医院看病,终于确诊了渐冻症,以及二级残疾。

   吃了药以后,双手的麻木有所缓解,起码手指还能动弹,但换来的代价是,全身无法遏制的疼痛。

   这种疼痛让他倍感熟悉,想起了小时候经历的冻疮。

   从小学到高中,他都在北方度过,记忆中最深刻的就是冬天手脚上长的冻疮,每年都会复发,痛痒难忍。

   疼痛从童年蔓延到青年,如今又在知天命之年席卷而来,让他更加煎熬。

   每天的止疼药,让他缓解了不少,但身体的日渐麻木,让他明白,生命似乎正从身体里不断流失,所剩无几。

   于是,心中一个念头无法遏制地冒了出来。

   他带着那个灾难中幸存的孩子,重返成市,想要旧地重游,见一见当年的故人。

   就连当年的山地车,他都没有落下,直接带了过来。

   第一站就是去文川纪念馆,但纪念馆建在半山坡上,他无法抬动僵硬的双腿,爬不上去,只能由孩子背着上山。

   回到阿尔村,当年崎岖不平,堆满碎石的山路,早已被平整的公路所取代,满目疮痍的山体也长出了茂密的丛林。

   看完这一切,马军发现,大家都过得很好,当年支教的村落,也发展出了旅游业,到处一片欣欣向荣的气象。

   至此,他终于放心了。

   回到成市租住的房中,他喝了一杯咖啡,精神变得好了许多。

   躺在沙发上,找了个舒服的姿势,花了短短几分钟,想通了一件事。

   这几分钟,只是他人生中短短一瞬,却决定了他生命的归宿。

   马军伸出有些僵硬的手指,艰难地拿起笔记本和笔,放在自己的膝盖上。

   摊开笔记本第一页,黑色的字迹很快在上面浮现。

   每个字都歪歪扭扭,但一笔一划都力透纸背,异常坚定。

   “本人遗体捐献到科研医院,眼角膜有用的话也捐给有需要的人……”

   “因为生病,很多朋友,亲戚,同事,老师,长辈都帮助了我不少,实在感谢不过来,也无法回报,唯有祝福大家越来越好……”

   短短两行字,不到100个字,却断断续续地,写了将近1个小时。

   当画下最后一个句号,并写下自己的名字时,马军全身的力气都仿佛被抽干,整个人瘫在了沙发上。

   他渐冻的身体里,住着一个赤诚而有力的灵魂,支撑着他走到现在。

   但这个灵魂,如今也在渐渐消散,变得无力。

   马军脸上的泪水已经干掉,留下淡淡的痕迹,他深吸了口气,感觉空气就像石头一样,要凝固在自己的肺里,使出吃奶的力气才能吐出来。

   他心里很清楚,自己的身体越来越差了,如果说入川之前,还能走动一下,到了现在,几乎已经很难动弹。

   接下来会发生什么,他都能一一预见得到。

   自己虽然活不了多久,但身体的零件都还算健康,能够捐赠出去,让更多的人活下来,也算死而无憾。

   就在这时,大门突然被狠狠推开,撞到墙上,发出哐当一声巨响。

   马军的儿子一脸狂喜地冲了进来,大声喊道。

   “爸,你的病有救了。”

   马军发出一声无意识的呻吟,想要看过去,却无法调转脑袋。

   儿子带起一阵风,冲到了他身边,紧紧握住双手。

   “爸,我接到简主任的电话,她是你的主治医生,还记得她吗?”

   马军吸了吸鼻子,想起来一个美丽的身影。

   那是一个心灵比外表更美丽的医生,可惜救不了我,他心里嘀咕道。

   “三清研发了一种能治疗渐冻症的药物,叫什么干细胞疗法,马上要开展临床实验,我给你报名了。”

   “简主任说你还没瘫痪,延髓也还没出问题,控制住病情的希望很大。”

   “爸,我买了票,咱们下午就回去!”

   “明天,明天你就能开始治疗了!”

   儿子正激动着,突然发现马军膝盖上的笔记本,他拿起一看,顿时悲怒交加。

   “爸,你怎么这样!现在还没到山穷水尽的时候。”

   “你听我说,你一定能活下去!”

   听着儿子的怒吼,马军微微点了点头,感觉胸口长久以来的压迫感似乎消失了一些。

   “很抱歉,我要继续活下去,不能捐献器官了。”

   他心里想着,隐隐有些遗憾,感觉对不住那些苦苦等待器官移植的病友。

   手指没有犹豫,再度抓起那只黑色水性笔。

   笔尖在纸上轻轻滑动,粗黑的墨水缓缓划掉了一行行字句。

   (本章完)

   yetianlian.info。m.yetianlian.info

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